Las técnicas modernas de edición del genoma, incluidos los sistemas CRISPR, tienen un gran potencial para tratar enfermedades genéticas. Sin embargo, la entrega de estas herramientas moleculares a sus células objetivo se ha convertido en un desafío importante.
“Los antiguos sistemas de suministro viral y no viral, como virus relacionados con adeno (AAV), nano partículas lipídicas (LNP) y otros virus (VLP), pero sus límites se encuentran”. “Los desafíos incluyen la creciente perseverancia de los editores del gen, que potencialmente conduce a una respuesta inmune, o simplemente conduce a su rendimiento limitado. Envlpe resuelve directamente estos problemas, mientras que su diseño modular mantiene la compatibilidad con la generación de genes generador en el futuro”.
Envipol se basa en virus modificados y no infecciosos. Estos editores de genes moleculares sirven como portador para editores base o prime: herramientas CRISPR especiales que pueden reemplazar químicamente las bases de ADN en el genoma y eliminar o eliminar la nueva configuración de ADN. El diseño de ANPOL resuelve el desafío logístico de los métodos anteriores durante la fabricación de VLP al secuestrar el mecanismo de transporte intracelular para que todos los componentes puedan unirse en el momento y el lugar adecuados.
Los métodos anteriores a menudo incluyen editores de genes no funcionales parcialmente depositados, que reducen la efectividad de la entrega. “Inválido ahora garantiza que el empaque de los editores de genes no solo completamente depositados, sino que también incluye un escudo molecular adicional que protege a la parte más débil del editor de la disminución durante el transporte”, dijo Troong. “Esto permite que las herramientas genéticas lleven de manera segura las células objetivo donde puede estar la modificación del ADN deseada”.
Mantenimiento de la visión: edite el gen en el proceso
En colaboración con un equipo dirigido por el profesor Kurizzatov Pastrosky, profesor de manantiales en Uc Erin, los científicos probaron el sistema NNLPE en el modelo de ratón heredado. “Hay una variable pasiva en ratones RPE65 Jane, que es esencial para la fabricación de moléculas sensibles a la luz en la retina, y por esta razón son completamente ciegas e irresponsables para la luz “, el co -autor de UC Aryan y el candidato de MD/PhD Samuel W. du du du du.
En comparación con los sistemas establecidos, Envlpe logró resultados significativamente mejores: el sistema competitivo requiere más de 10 veces la dosis para alcanzar efectos similares. “Nuestro objetivo era desarrollar un dispositivo que sea útil para los investigadores y adecuado para aplicaciones del mundo real”, dice Nichas Aribest, primer autor e investigador del Instituto de Bio -Medicina Artificial. “Resolvimos los principales obstáculos y obtuvimos muchos envases eficientes a través de los agentes de entrega”.
Para mover la terapia contra el cáncer con células T universales
El recién llegado también puede abrir nuevas posibilidades para el tratamiento con células T, donde las células inmunes tomadas del paciente se convierten en un laboratorio genéticamente para que puedan identificar y atacar las células tumorales, especialmente los tumores. En colaboración con el laboratorio del Dr. Andrea Schmidts en el Hospital Universitario, Anjip facilitó la orientación de moléculas de nivel específicas que pueden movilizar la respuesta inmune cuando el donante administra las células al donante. Esto puede desarrollar las células T “universales” llamadas SO que no necesitan ser personalizadas para pacientes individuales, lo que hace que el tratamiento sea más accesible y eficiente.
Estas innovaciones abordan desafíos importantes en ambos En el inútil Tratamiento de enfermedades y genes genéticamente heredados Ex vivo Tratamiento celular para el cáncer, allane el camino para un importante progreso de la traducción. “El sistema de envoltura altamente modular nos acerca a la demanda de modelos celulares complejos y a la modificación genética exacta”. “Este es un ejemplo de cómo la biología artificial puede ayudar a la innovación médica”.
Avanzando hacia el uso clínico
Ahora, después de recibir la entrega más efectiva de los genes altamente modificados, el equipo ahora se esfuerza por usar la diversidad que se encuentra en la naturaleza, así como los desarrollos recientes en el diseño de proteínas asistidas por IA, limitando estas herramientas solo a tipos específicos de células o tejidos. Para transferir la molécula a la aplicación clínica, el equipo de investigación está obteniendo fondos de seguimiento de la subvención de traductor y asociación en la industria farmacéutica. El propósito es mejorar la tecnología tecnología para diversos tratamiento y, finalmente, proporcionarla a los pacientes.
¿Qué es Envlpe?
Annol significa “ingeniero nuclear para la carga de los editores capaces del programa”. Estos son virus no controvertidos, como partículas que pueden tomar herramientas de manera efectiva, como genes como editores base o principales en las células objetivo. Envlpe ha controlado dos grandes límites del sistema anterior: guiar la inestabilidad de la carga útil de ARN y el empaque ineficaz de solo editores de genes funcionales en celdas productivas. Al ajustar los mecanismos de transporte intracelular, los investigadores aumentaron significativamente el rendimiento y la seguridad del sistema.
