La ceguera infantil ahora se verá después del innovador de la terapia génica en el Hospital NHS en el Hospital NHS.
Los niños, que sufren de condiciones genéticas extremadamente raras, pueden ver las formas, encontrar los juguetes, identificar las caras y leer y escribir incluso en algunos casos.
AIPL 1 nació con un grave déficit genético que afecta a los genes con debilidad severa en sus ojos.
Conocida como amerosis congénita laboral, esta condición es una forma de distrofia de retina, lo que significa que la visión de los niños se deteriora muy rápidamente desde el nacimiento y solo hay suficientes escenas para distinguir entre la luz y la oscuridad.
Los nacimientos con esta condición se consideran legalmente ciegos y deben ser elegibles para el método de “cambio de vida” a la edad de cuatro años.
Es el primer tratamiento efectivo del mundo para la forma más severa de ceguera infantil y solo lleva una hora.
Las copias saludables del gen infectado de la sensibilidad de ‘saque de arranque’ de manera simple implican inyectadas detrás de un ojo.
Cinco personas fueron seleccionadas en 2021 y los expertos en el Instituto UCL de Ophuuuuuuuuuuuningi y las operaciones se realizaron en el Great Amanda Street Hospital.
La ceguera infantil ahora se verá después del innovador de la terapia génica en el Hospital NHS en el Hospital NHS. Jess (derecha), seis, fue tratado cuando tenía dos años. Ilustra a sus padres (izquierda)
La cirugía de Jess tomó una hora con solo cuatro puntos pequeños en los ojos
La familia viajó desde Connecticut a los Estados Unidos para una cirugía innovadora.
La situación es tan rara que los niños de todo el mundo tuvieron que buscar familias que viajaban desde Estados Unidos, Türkiye y Túnez a Londres.
Jess London de Connecticut, EE. UU., Era una terapia genética cuando solo tenía dos años.
Cuando era niño, sus padres notaron que nada era correcto sobre su vista.
Su madre DJ le dijo a la BBC: “Cuando los niños tienen unas ocho semanas de edad cuando los niños deberían comenzar a mirarte y sonreír, Jess todavía no lo estaba haciendo”, dijo su madre DJ a la BBC.
Después de varias visitas para médicos y muchas pruebas, se le dijo a la familia que Jess era rara.
El padre de Jess, Brendon, dijo: “Nunca pensaste que te sucedería, pero finalmente hubo mucho consuelo y alivio para encontrarlo … porque nos dio una forma de avanzar”, dijo el padre de Jess, Brendan.
La familia estaba en una conferencia cuando estaban en una conferencia sobre la condición de los ojos en Londres.
La cirugía de Jess fue rápida y “bastante simple”, su madre dijo que solo tenía cuatro pequeños puntos en los ojos.
Los niños conducen los autos de Legland representados un mes después de su tratamiento de ojo derecho
Se puede ver que un niño nacido ciegamente monta la bicicleta siguiendo el proceso.
Esta situación es tan rara que Estados Unidos, Türkiye y Túnez tuvieron que encontrar niños en todo el mundo con familias viajadas en Londres.
Las copias saludables del gen infectado en el método general implican la inyección de la sensibilidad de ‘starts’ en el fondo de un ojo
En el primer mes de tratamiento, Brendon notó que Jess entrecerró por primera vez cuando Brendon vio el sol brillante que fluía por las ventanas de su casa.
El progreso de su hijo ha sido “bastante sorprendente”.
‘Pre-curado, podríamos sostener algo cerca de su boca y él no podría rastrearlo en absoluto.
“Ahora está recogiendo cosas del piso, está sacando los juguetes, haciendo cosas impulsadas a la vista que él no ha hecho antes”.
Brendon dijo: “Es realmente difícil explicar el impacto de mantener un poco de ojo”.
La terapia génica solo se operaba en cuatro pacientes en cuatro pacientes para superar cualquier posible problema de protección.
Luego, otro grupo de siete niños fue tratado en ambos ojos. Los 11 tuvieron reacciones significativas para el tratamiento que trajo su visión.
La nueva medicina genética fue la compañía de biotecnología Miragtex.
El ojo izquierdo del niño fue tratado pudo ver después de cuatro años del proceso del proceso.
“Estamos increíblemente emocionados de ver el impacto transformador del tratamiento entre todos los niños pequeños que han recibido esta medicina genética”, dijo la Dra. Alexandria Forbes, presidenta y directora ejecutiva de Miragtex.
‘Las mejoras en cualquier IRD no tienen paralelo en el tratamiento de cualquier IRD en comparación con cualquier terapia génica okular. Estas mejoras se extienden por efectos significativos en las perspectivas y crean beneficios que cambian la vida en todas las áreas de desarrollo, incluida la comunicación, el comportamiento, la educación, el estado de ánimo, los beneficios emocionales e integración social. ‘
El profesor de cirujano retiniano, el profesor James Benbridge y los estudios retinianos del Instituto de Efocografía de la UCL, dice: ‘Los padres describieron a los niños que confían en su movilidad, su libertad, su libertad a su alrededor, también describieron las condiciones, sus formas y caras, sus formas y sus formas y sus formas y sus formas caras, sus caras y caras.
“Algunos niños pueden leer y escribir incluso después de la intervención que es algo que no espera en absoluto en esta situación, no tratar”
Los investigadores dicen que las nuevas consultas esperan que los niños que sufren de formas raras y más comunes de ceguera genital pueden beneficiarse de los medicamentos genéticos de vez en cuando.
Se está haciendo más trabajo para confirmar la investigación inicial que se muestra en el Lancet Medical Journal.
