Cientos de bebés nacidos con una enfermedad degenerativa que atrofia los músculos recibirán un nuevo fármaco del NHS que podría ralentizar la progresión de esta enfermedad mortal.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una condición genética incurable que hace que los músculos dejen de funcionar gradualmente. La mayoría de los pacientes no viven más de 30 años.
Se ha demostrado en ensayos que el nuevo tratamiento, vamorolona, gana tiempo a los pacientes con DMD y les permite permanecer de pie y caminar por más tiempo.
A principios de este año, el organismo de control del gasto del NHS, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (NICE), dijo que no financiaría Vamorolone, que cuesta alrededor de £4,500 por un tratamiento de tres meses.
Pero ahora ha revocado su decisión después de que se llegara a un acuerdo con el fabricante Santhera Pharmaceuticals para suministrar el medicamento al NHS a un precio bajo no revelado.
Emily Reuben, directora ejecutiva de Duchenne UK, y Alex Johnson OBE, director ejecutivo de Joining Jack, tienen hijos con esta afección y desde hace tiempo han pedido al NHS que invierta más en tratamientos pioneros para la DMD.
En una declaración conjunta dijeron: ‘Nos dieron muy pocas esperanzas cuando a nuestros hijos les diagnosticaron DMD. Estamos muy orgullosos de que un tratamiento que hemos apoyado durante tanto tiempo esté ahora disponible en el NHS”.
La DMD afecta a unos 20 niños en el Reino Unido cada año, casi todos varones porque el gen que desencadena la afección está vinculado al cromosoma masculino.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una condición genética incurable que hace que los músculos dejen de funcionar gradualmente. La mayoría de los pacientes no viven más de 30 años (imagen de archivo).
Las personas con DMD carecen de la proteína distrofina, lo que hace que las fibras musculares se descompongan lentamente y sean reemplazadas por tejido graso, debilitando gradualmente los músculos.
Los esteroides se utilizan para tratar la DMD, pero tienen un éxito limitado y efectos secundarios desagradables, como el adelgazamiento de los huesos, lo que aumenta el riesgo de fracturas potencialmente mortales.
Vamorolona viene en forma de líquido que se toma una vez al día y funciona como un esteroide al detener la producción de células inflamatorias que dañan las células musculares de los pacientes. Sin embargo, evita desencadenar los efectos secundarios asociados con el uso prolongado de esteroides.
